编者按： 细胞治疗技术正在成为前沿医学最活跃的领域， 然而面对细胞治疗技术的商业化以及临床推广还有许多壁垒， 为此在2017(第八届)细胞治疗国际研讨会即将召开之际， 世联博研(Bioexcellence)专访了国际细胞治疗协会副主席黄家学。

世联博研(Bioexcellence)： 黄教授您好，非常感谢您参加世联博研(Bioexcellence)主办的“2017（第八届）细胞治疗国际研讨会”， 并在会前接受采访。您作为国际细胞治疗协会副主席， 请问国际细胞治疗协会在细胞治疗方面做了哪些工作？

回答：国际细胞治疗协会是一个国际间的非盈利性的协会组织。这一个协会的独特性在于它是由细胞治疗的监管机构、细胞治疗产品和服务的提供机构、基础科研人员共同组成的。自从2008年我加入国际细胞治疗协会以来，协会一直致力于细胞治疗产品的安全性、有效性、生产标准和监管策略的探讨、组织与实施。为了使细胞治疗的方法和技术持续稳定地发展，国际细胞治疗协会还持续组织不同领域的论坛，进行宣传和培训。

世联博研(Bioexcellence)：细胞治疗技术正在成为前沿医学最活跃的领域， 您认为细胞治疗将会成为人类终结癌症的最有力武器吗？细胞治疗技术要进行临床推广还存在哪些主要的技术壁垒？

回答：随着我们对于人类的疾病机理的了解，尤其是全基因测序技术、基因解码技术的应用，细胞治疗的理论和实践都得到了进一步的发展。细胞治疗应当分为多个领域，一个是免疫细胞治疗领域，它将是终结肿瘤的最有力的武器。但是细胞治疗的另外三个领域可能具有更为广阔的空间。一个是细胞器移植产生的重组细胞，二是经过基因矫正后的自体干细胞，三是用来进行身体功能调节的肠道微生物。科技界、产业界、临床界需要紧密结合，全面、系统地宣传多种细胞治疗产品的方法和技术，促进细胞治疗产业的发展。

细胞治疗技术进行临床推广的壁垒在于细胞治疗的效果本身。而细胞治疗效果的提升可能要从细胞治疗产品的获得、免疫排斥作用的消除、个性化细胞治疗产品的临床评价标准多个角度来解决，这不仅需要基础研究的突破，也需要临床药物评价做出基于个性化医学发展的要求的调整。

世联博研(Bioexcellence)：日前有报道称国家卫计委发布官方表态，认为免疫细胞治疗前景广阔，但还不具备进一步广泛临床应用的条件。对此您有怎样的看法？

回答：我个人不愿意用一个简单的判断来描述一个行业和领域。免疫细胞治疗是一个基于个体的系统过程。免疫细胞治疗技术本身是多种技术的统称，也是多种免疫细胞治疗产品的集合。即使我们说免疫细胞具备了广泛应用的条件，也需要对逐个产品、逐个技术、逐个临床情况进行评价分析。免疫细胞治疗前景广润，但是在实际应用中，容易出现用单一的产品、单一的技术、落后的产品、落后的技术来取代细胞治疗产品和技术的做法。对用于临床的产品按照科学的标准进行认真评价和评估是我们应有的态度。

世联博研(Bioexcellence)：我们了解到您致力于研究人体基因信息的解读和矫正。请问目前基因编辑技术在疾病治疗上的研究进展到了哪一步？您认为基因编辑结合细胞治疗的未来前景如何？

回答：基因是人类生命活动最本质的信息来源，环境、生活习惯对人体健康和疾病的影响也需要通过基因信息的功能变化来实现。基因解码技术把基因信息产业从基因检测、基因测序推进到基因信息的开发应用。它必将从根本上改变我们的教育、生育、婚恋、疾病诊断与治疗。基因解码技术可以发现罕见病、遗传病、基因病的确定性原因，进而通过基因矫正技术实现致病基因的修改与祛除。目前在实验动物上，已经实现多种疾病的致病基因的编辑矫正，论证了基因治疗在彻底根治基因病方面具有可预期的效果。但是，基因矫正技术需要以干细胞为载体，通过干细胞的自我繁殖和多向分化潜能实现治疗。基因矫正技术结合干细胞技术，将解决细胞治疗过程中的疗效问题，推进细胞治疗的进一步发展。同样，基因矫正技术本身是个性化的，它的临床评价和监管从本质上需要现行制度和方法的变革，因此制约细胞治疗的某些因素同样制约着基因编辑技术的临床应用。这些制约因素最终需要科学技术研究人员用可以信赖结果、可以规范的操作来推进监管制度的变革。

黄家学 教授

国际细胞治疗协会副主席，佳学基因医学技术(北京)有限公司CTO，免疫学博士，国际细胞治疗协会(ISCT)副主席，著名生物学家，美国归国学者。

黄家学博士致力于以人的基因信息的解读和矫正技术、干细胞人造组织工程技术、肿瘤免疫细胞精准治疗技术为核心的个性化医学产品与服务的研发和推广事业。在造

血干细胞、间充质干细胞、个体基因组学的前沿技术及产业模式的研究与应用上不断探索，砥砺前行。

研究领域

同源异形盒基因对人体发育过程的调控；

化学药物的高通量筛选；

利用基因组学及转录组学发现和鉴定新型药物靶点，肿瘤干细胞生物学，治疗性抗体的研制；

造血干细胞、免疫细胞的体外扩增及定向分化；

干细胞人造组织工程；

肿瘤免疫细胞的精准治疗；

人体基因信息的解读和矫正。

演讲题目： 基因解码、基因矫正与干细胞治疗的力量

演讲摘要：基因信息的变化是基因病、罕见病的根本原因。全基因、全外显子测序可以获得患者的基因序列信息。基因解码技术联合使用数据分析技术、功能基因结构分析技术在海量变异类型中甄别非致病基因与致病基因，确定疾病发生的单一原因，为精准治疗提供基因信息基础。