总有人第一个吃螃蟹，刚刚在CDE官网公布了受理第一个CAR-T临床申请，该临床申请受理号：CXSL1700201，提交申请的单位为南京传奇生物科技有限公司，这匹从2017年ASCO年会上杀出的中国黑马抢得先机并不令人惊讶。

从CDE官网公布的数据来看，南京传奇按照治疗用生物制品1类提交的临床注册申请，这离国家推出细胞治疗类产品按照药品申报的文件公示还不到一个月时间。

药品名称：“LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂（简称：LCAR-B38M细胞制剂），LCAR-B38M这个名称在ASCO年会上早已进行报道，当时的临床结果秒杀这一领域的领头羊BlueBird，结果一出惊艳全场。

临床研究

LCAR-B38M客观缓解率达到了100%

临床结果

LCAR-B38M是一款靶向BCMA（CD269）的CAR-T疗法，这类蛋白在血液癌症细胞上普遍存在。在一项有35名复发性或耐药性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中，该疗法的客观缓解率达到了100%。在最早接受治疗的19名患者里，14名达到了严格的完全缓解（sCR），剩下5名出现部分缓解，其中4名的状况非常良好。值得一提的是，该试验中5名经治超过1年的患者依旧处于sCR期。

CAR-T疗法LCAR-B38M研究数据

密西根大学的肿瘤学专家Michael S. Sabel教授说：“尽管研究还处于早期，但这些数据强烈表明这款 CAR-T疗法能让多发性骨髓瘤出现缓解，对于难治的癌症来说，如此高的缓解率相当罕见。这表明免疫疗法与精准医学的研究终于迎来了回报。我们希望在多发性骨髓瘤与其他癌症的成功治疗基础上，能迎来更多新研究。”

南京传奇的首席科学官Frank Fan博士透露，该公司计划在中国招募100名患者参与临床试验。在美国，类似的临床试验有望在2018年启动。

背景介绍

以BCMA为靶点的细胞治疗药物竞争激烈

B细胞成熟抗原（BCMA）作为一种极为重要的B细胞生物标志物，之所以引起极大关注，是因为它的RNA几乎总是在多发性骨髓瘤细胞中发现，并且该蛋白也被发现存在于多发性骨髓瘤患者恶性浆细胞表面。这两个因素均表明BCMA绝对是值得耕耘的靶点。

在血液系统恶性肿瘤中，多发性骨髓瘤属于第二常见的病种，约占13%。由于该疾病复发频繁，且伴有多种相关并发症，因此一直以来被视为绝症。随着多发性骨髓瘤与其他B细胞相关疾病的蔓延，医药界急于研发针对B细胞的特效疗法。

目前有希望的治疗方法大多是以BCMA为靶点的免疫疗法，市场纷繁复杂，大中小企业同台竞技。国外细胞治疗企业包括bluebird bio、Celgene、Novartis、Kite Pharma、Juno Therapeutics、Poseida Therapeutics等生物医药公司，以及参与BCMA研究的宾夕法尼亚大学Abramson癌症中心、纪念斯隆凯特林癌症中心(MSKCC)、国立癌症研究所(NCI)、中国西南医院和斯克里普斯研究所等主要科研单位。

BCMA-CAR-T疗法对比

总结

以BCMA为靶点的细胞治疗药物竞争激烈

CAR-T细胞治疗作为药品申报已经成为行业共识，国内的细胞治疗发展迅猛，传奇生物开了一个好头，接下来还会有更多企业进行申报，拿到临床批件并且顺利完成临床试验才是重要的里程碑，我们期待中国第一个CAR-T药物上市。医麦客后续会实时跟踪进展，给读者呈现更多深度独家的资讯报道。(生物谷世联博研Bioexcellence）