致力于癌症和罕见疾病的基因与细胞治疗的意大利生物技术公司MolMed近日宣布，获得了AIFA的授权，将启动使用自体CD44v6 CAR-T治疗急性髓性白血病（AML）和多发性骨髓瘤（MM）的I-II期临床研究。AIFA的此次授权遵循意大利国立卫生研究院 - ISS（Istituto SuperiorediSanità）于2019年3月12日表达的积极技术观点。

该多中心的I-II期临床研究是欧洲项目EURE CART Horizon 2020的一部分，本由MolMed协调和赞助。这一临床研究预计有5个临床中心参与：两个在意大利（米兰的San Raffaele医院临床试验研究中心以及罗马的BambinoGesù儿童医院），另外三个在欧洲（西班牙、德国和捷克共和国）。

该研究包括两个阶段：第一阶段涉及成人AML和MM患者，旨在确定临床方案评估的最大耐受剂量（MTD）；第二阶段，将包括儿童患者，主要目的是评估大量患者中不同病理情况下CAR-T细胞的治疗活性。

CAR-CD44v6是将CD28和CD3ζ链作为细胞内信号传导结构域的第二代CAR。此外，CAR-CD44v6具有连接蛋白质外部和内部部分的特殊间隔区：人类低亲和力神经生长因子受体（ΔLNGFR）的删除形式。

不难发现，CD44v6之前从未被用作CAR靶点抗原。实际上，CD44v6不仅在某些血液肿瘤中表达（如骨髓瘤和白血病），而且还表达于实体肿瘤（如胰腺癌、头颈癌等）。

同时，该候选疗法CD44v6 CAR-T还携带MolMed专有的自杀基因，旨在增加CAR-T产品的安全性。

MolMed首席执行官Riccardo Palmisano表示，“被授权启动CD44v6 CAR-T临床研究是我们公司的一个重要里程碑。我们将利用过去几年中研究人员的经验与努力开发有前途的CAR-T疗法领域中的新管线。

MolMed希望通过开发完全原创的CAR-T疗法确定在这一领域的领先地位。目前来看，CD19 CAR-T只是在B淋巴细胞血液系统疾病的治疗中表现良好。我们的CD44v6 CAR-T针对完全不同的靶点，在血液和实体肿瘤中都表达，同时存在自杀基因以增加安全性。

我们相信，基于我们的能力以及不断致力于新型基因和细胞疗法的研究、开发与生产，临床研究第一阶段的结果将会满足我们的期待。当然，还有临床研究者以及患者的期待。”(生物谷Bioon.com）

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