中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站公示了3个拟纳入突破性治疗品种的药物，分别为科济生物旗下CT053全人抗BCMA自体CAR T细胞注射液、Calliditas制药的Nefecon（布地奈德）缓释胶囊以及诺华的TQJ230注射液。

昨日（11月30日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站公示了3个拟纳入突破性治疗品种的药物，分别为科济生物旗下CT053全人抗BCMA自体CAR T细胞注射液、Calliditas制药的Nefecon（布地奈德）缓释胶囊以及诺华的TQJ230注射液。

从公示信息来看，科济生物、Calliditas制药以及诺华产品的拟定适应症分别为复发难治多发性骨髓瘤、原发性IgA肾病（IgAN）以及通过降低脂蛋白(a) 水平减少心血管疾病的风险，前一种为生物制品，后两种为化药。

科济生物CT053全人抗BCMA自体CAR T细胞注射液

B细胞成熟抗原（BCMA）靶向的嵌合抗原受体（CAR）基因工程修饰的T细胞，被认为是一种有望治愈多发性骨髓瘤的新手段。科济生物CT053是第 3 个拟纳入突破性疗法的 CAR-T 产品，此前传奇生物同样纳入突破性疗法的 LCAR-B38M也是靶向 BCMA的药物。

科济生物于ASH 2019年会上报告了CT053治疗复发/难治多发性骨髓瘤安全性和有效性的最新临床研究结果，在中位数为441天的观察期内，24例受试者总缓解率（ORR）达到87.5% (21/24)，完全缓解（CR/sCR）的比例为79.2% (19/24)，中位无进展生存期为16.6个月 (95% CI 10.1-18.8)。

在即将召开的ASH 2020年会上，科技生物将报告3篇CT053临床试验的阶段性结果，分别为在中国探索性临床试验的24个月随访、北美Ib期注册临床试验、中国I期注册临床试验。

目前，CT053已经获得了FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）资格和孤儿药资格以及欧洲药监局（EMA）授予的优先药物资格（PRIME）和孤儿药资格。

Calliditas制药Nefecon缓释胶囊

Nefecon是一款布地奈德的口服靶向释放制剂，布地奈德主要用于治疗哮喘和肠道疾病的抗炎药。Calliditas公司将其用于治疗IgA肾病（primary IgA nephropathy，IgAN)。这类疾病自 1968 年首次报道以来，由于发病机制尚未得到明确阐明，50多年里一直缺乏有效的疗法。

11月8日，Calliditas制药公布了Nefecon对比安慰剂治疗199例原发性IgA肾病患者的3期临床试验NefIgArd的顶线（Topline）数据。结果显示，与安慰剂相比，在治疗9个月后，患者的尿蛋白肌酐比率（或蛋白尿）在统计学上显着降低；在治疗12个月后，有了显着的持续性改善。同时，患者对Nefecon的耐受性普遍良好。

Calliditas计划在明年第一季度向美国FDA提交加速审批申请，并向欧洲EMA提交有条件审批申请。

诺华TQJ230注射液

脂蛋白(a)（Lp(a)）是一种血液脂蛋白，过高水平的Lp(a)会在血管中沉积并造成血管狭窄，大约20%-30% 的心血管疾病患者体内 Lp(a) 水平过高。然而，目前并没有针对 Lp(a) 的药物上市。

TQJ230是Ionis 子公司 Akcea研发的一款反义寡核苷酸药物，通过与表达 Lp(a) 的 mRNA 相结合，降低 mRNA 的水平，从而抑制 Lp(a) 蛋白的表达。

2019年2月，诺华以 1.5 亿美元从该公司获得了该药物，并将其作为诺华心血管研发管线中的重要产品之一。今年4月，诺华的这款TQJ230注射液在中国获批临床，用于降低心血管风险。

从2018年Ionis在AHA大会上公布的一项II期研究结果表来看，TQJ230在脂蛋白(a)偏高并已经患有心血管疾病的患者中能显着降低脂蛋白(a)水平。在接受最高剂量治疗患者中，98%的患者Lp(a)水平降低至心血管疾病事件风险阈值以下。(生物谷世联博研Bioexcellence）

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