第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Yescarta（axicabtagene ciloleucel），这是一款CD19导向的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，用于治疗某些复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。

Yescarta在日本已被批准用于治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）、转化后的滤泡性淋巴瘤（tFL）、高级别B细胞淋巴瘤（HGBL）。Yescarta的使用仅限于：（1）先前没有接受CD19 CAR阳性T细胞输注治疗的患者；（2）先前接受过2种或2种以上治疗方案（包括化疗或自体干细胞移植）的患者；（3）没有资格接受自体干细胞移植的患者。

Yescarta由吉利德旗下细胞治疗公司凯特制药（Kite Pharma）研制，第一三共制药于2017年1月授权获得了这款CD19 CAR-T疗法在日本的开发、制造和商业化的独家权利。

在日本，Yescarta的批准基于Kite开展的一项全球关键临床试验（ZUMA-1）以及第一三共开展的一项2期临床研究的结果。在日本2期开放标签单臂研究中，评估了使用与ZUMA-1研究相同剂量（2.0 x 10的6次方细胞/kg）的Yescarta治疗16例复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（包括弥DLBCL、PMBCL、tFL、HGBL）日本患者的疗效和安全性。结果显示，该研究的主要终点——客观缓解率（ORR）为86.7%（95%CI:59.5–98.3%）。

Yescarta在日本试验中的总体安全性和耐受性与ZUMA-1中观察到的一致。未观察到剂量限制毒性。所有患者均发生≥3级治疗期间出现的不良事件（TEAE），最常见的是中性粒细胞减少（81.3%）、淋巴细胞减少（81.3%）和血小板减少（62.5%）。细胞因子释放综合征（CRS）是典型的CAR T细胞治疗的TEAE，发生率为81.3%（所有级别），其中≥3级CRS 1例（6.3%）。而神经系统事件，另一个典型的CAR T细胞治疗的TEAE，没有观察到。

CAR-T疗法与常规的小分子或生物疗法不同，它是一种活的T细胞治疗产品。Yescarta的原理是将患者的T细胞进行基因修饰表达一种旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受体（CAR），CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。

Yescarta于2017年10月获美国FDA批准，是第一个治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBLC）成人患者的CAR-T细胞疗法，具体适应症为：用于既往接受过2种或多种系统疗法的复发或难治性LBCL成人患者的治疗，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、原发性纵膈大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤（HGBL），以及源于滤泡性淋巴瘤（FL）的DLBCL（即转化型FL，tFL）。Yescarta不适用于原发性中枢神经系统淋巴瘤的治疗。

在中国，Yescarta（益基利仑赛注射液[拟定]，代号FKC876）由上海复星医药集团与凯特制药成立的合营企业复星凯特生物科技有限公司（FOSUN Kite）开发。今年3月中旬，复星凯特宣布，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已将CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液（拟定）的新药上市申请（NDA）纳入优先审评，用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL。

益基利仑赛注射液（代号FKC876）是复星凯特从凯特制药引进Yescarta(axicabtagene ciloleucel)技术、并获授权在中国进行本地化生产的靶向CD19自体CAR-T细胞治疗产品。

该产品是复星凯特在中国推进商业化的第一个CAR-T细胞治疗产品，也是国家药品监督管理局（NMPA）正式受理上市申请的第一个CAR-T细胞治疗产品。作为一种全新的肿瘤治疗手段，FKC876能够为中国接受了二线或以上系统性治疗后复发或难治的大B细胞淋巴瘤患者带来新生的希望和机会。（生物谷世联博研Bioexcellence）

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