吉利德（Gilead）旗下细胞治疗公司凯特制药（Kite Pharma）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准CD19 CAR-T细胞疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）一个新的适应症：用于治疗先前已接受过2种或多种系统疗法的复发性或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。

特别值得一提的是，Yescarta是第一款被批准用于治疗惰性FL的CAR-T细胞疗法。该适应症基于缓解率数据获得加速批准。此前，FDA已授予Yescarta治疗FL的突破性药物资格和优先审查资格。

另外，这项批准也标志着Kite开发的细胞疗法获得监管批准的第三个适应症。2020年7月和2020年12月，该公司另一款CD19 CAR-T细胞疗法获得美国和欧盟批准，成为全球首个治疗套细胞淋巴瘤（MCL）的CAR-T细胞疗法，该药具体适应症为：用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）成人患者。在关键ZUMA-2临床试验中，Tecartus单次输注治疗的客观缓解率（ORR）为87%、完全缓解率（CR）为67%。

Yescarta治疗R/R FL新适应症的批准，基于关键ZUMA-5（NCT03105336）临床试验的结果。ZUMA-5是一项正在进行的单臂、多中心、开放标签II期研究，入组的是复发性或难治性iNHL成人患者，包括FL和边缘区淋巴瘤（MZL）2种亚型，这些患者先前接受过至少2种系统治疗，包括一种抗CD20单抗与烷基化剂联合用药。研究的目的是评估在这一患者群体中单次输注Yescarta的有效性和安全性。研究的主要终点是根据Lugano分类（2014）由独立审查委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）。次要终点包括完全缓解率（CR）、缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、安全性、CAR-T细胞和细胞因子水平。

结果显示，在全部R/R FL患者中（81例可评估患者进行疗效分析），有91%的患者接受Yescarta单次输注表现出治疗反应（ORR=91%），其包60%的患者实现完全缓解（CR=60%）。中位随访14.5个月时，中位DOR尚未达到。在安全性分析数据集中（n=146），3级或更高级别的细胞因子释放综合征（CRS）和神经系统毒性发生率分别为8%和12%。

FL是一种惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL），在这类疾病中，恶性肿瘤生长缓慢，但随着时间的推移会变得更具侵袭性。FL是最常见的惰性淋巴瘤，也是全球第二大最常见的淋巴瘤类型。FL约占全球确诊淋巴瘤病例的22%。目前，已接受过2种或多种系统疗法的复发或难治性惰性FL患者，治疗选择有限。

Yescarta是一款CD19 CAR-T细胞疗法，由吉利德豪掷119亿美元收购Kite获得。在美国，Yescarta于2017年10月获FDA批准，是第一个治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBLC）成人患者的CAR-T细胞疗法，具体适应症为：用于既往接受过2种或多种系统疗法的复发或难治性LBCL成人患者的治疗，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、原发性纵膈大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤（HGBL），以及源于滤泡性淋巴瘤（FL）的DLBCL（即转化型FL，TFL）。Yescarta不适用于原发性中枢神经系统淋巴瘤的治疗。

在中国，Yescarta（益基利仑赛注射液[拟定]，代号FKC876）由上海复星医药集团与凯特制药成立的合营企业复星凯特生物科技有限公司（FOSUN Kite）开发。2020年3月中旬，复星凯特宣布，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已将CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液（拟定）的新药上市申请（NDA）纳入优先审评，用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL。

益基利仑赛注射液（代号FKC876）是复星凯特从凯特制药引进Yescarta(axicabtagene ciloleucel)技术、并获授权在中国进行本地化生产的靶向CD19自体CAR-T细胞治疗产品。

该产品是复星凯特在中国推进商业化的第一个CAR-T细胞治疗产品，也是国家药品监督管理局（NMPA）正式受理上市申请的第一个CAR-T细胞治疗产品。作为一种全新的肿瘤治疗手段，FKC876能够为中国接受了二线或以上系统性治疗后复发或难治的大B细胞淋巴瘤患者带来新生的希望和机会。（生物谷世联博研Bioexcellence）

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