Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予在研细胞疗法VX-880快速通道资格（FTD），VX-880是一种干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法，用于治疗1型糖尿病（T1D）。

快速通道资格（FTD）旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。实验性药物获得快速通道资格，意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动，在提交上市申请后如果符合相关标准则有资格进行加速审批和优先审查，此外也有资格进行滚动审查。

值得一提的是，VX-880是第一个利用完全分化的、产生胰岛素的胰岛细胞治疗1型糖尿病的干细胞衍生疗法。另外，VX-880是已知的第一个也是唯一一个被授予快速通道资格（FTD）的胰岛替代疗法。VX-800用于替代1型糖尿病患者中被破坏的胰岛细胞，有潜力对1型糖尿病患者产生有意义的影响。

Vertex公司已启动了一项1/2期单臂、开放标签临床试验，采用VX-880对伴有低血糖意识受损和严重低血糖的1型糖尿病（T1D）患者进行治疗。这是一项连续的、多部分的临床试验，将评估不同剂量VX-880的安全性和有效性，大约将有17例患者参加这项临床试验。

Vertex执行副总裁兼细胞和基因治疗主管Bastiano Sanna博士表示：“该项目源于Doug Melton博士实验室的开创性工作，在Semma Therapeutics取得了进展，Vertex的团队已经加速并将其引入临床。我们的方法是唯一能产生完全分化和功能齐全的胰岛素分泌胰岛的方法。我们很高兴收到FDA的快速通道资格认定，这将有助于开发和加快审查药物治疗严重疾病和填补未满足的医疗需求。我们将继续紧急工作，将这种创新疗法带给患者。

1型糖尿病（T1D）是由于胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞的自身免疫破坏，导致胰岛素分泌减少和血糖控制受损。缺乏胰岛素会导致身体对营养物质的处理异常，从而导致高血糖水平。高血糖会导致糖尿病酮症酸中毒，随着时间的推移，会导致并发症，如肾病/衰竭、眼病（包括视力丧失）、心脏病、中风、神经损伤甚至死亡。由于胰岛素输送系统的局限性和复杂性，T1D患者的血糖控制很难达到和维持平衡。低血糖仍然是血糖管理的一个关键限制因素，严重低血糖可导致意识丧失、昏迷、癫痫发作、受伤，甚至致命。目前除了胰岛素治疗外，治疗T1D的选择有限。

VX-880（原名STx-02）是一种研究性异基因人干细胞衍生胰岛细胞疗法，目前正计划对低血糖意识受损和严重低血糖的T1D患者进行评估。VX-880有潜力通过恢复胰岛细胞功能（包括胰岛素的产生）来恢复机体调节血糖水平的能力。

VX-880临床试验将包括完全分化的功能性胰岛细胞的输注，以及长期的联合免疫抑制治疗，以保护胰岛细胞免受免疫排斥。（生物谷世联博研Bioexcellence）

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