百时美施贵宝（BMS）近日公布了CD19 CAR-T细胞疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，liso-cel）二线治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）3期TRANSFORM研究（NCT03575351）的阳性顶线结果。结果显示，在符合干细胞移植资格的R/R LBCL患者中，与目前的标准护理方案（包括大剂量化疗[HDCT]和造血干细胞移植[HSCT]）相比，Breyanzi具有显著疗效。

Breyanzi是一种自体、CD19导向、嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，具有明确的组成和4-1BB共刺激域。Breyanzi由纯化的CD8+和CD4+T细胞以特定比例（1:1）组成，4-1BB信号增强了Breyanzi的扩增和持久性。

2020年2月，Breyanzi获得美国FDA批准，用于治疗先前已接受过2种或2种以上系统疗法的R/R LBCL成人患者，包括未另行规定的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL，包括由惰性淋巴瘤引起的DLBCL）、高级别B细胞淋巴瘤（HGBL）、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、滤泡性淋巴瘤3B级。Breyanzi不适用于原发性中枢神经系统（CNS）淋巴瘤患者的治疗。

TRANSFORM是一项全球性、随机、多中心研究，在原发性难治或初始治疗后12个月内复发、符合干细胞移植资格的大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者中开展，正在评估CD19 CAR-T细胞疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，liso-cel）用于二线治疗的疗效和安全性，并与目前的标准护理方案（包括大剂量化疗[HDCT]和造血干细胞移植[HSCT]）进行对比。

由独立审查委员会（IRC）开展的一项预先指定的中期分析结果显示，该研究达到了主要终点和关键次要终点：（1）与标准护理方案相比，Breyanzi治疗在无事件生存期（EFS）方面有临床意义和高度统计学意义的改善；（2）与标准护理方案相比，Breyanzi在完全缓解率（CR）和无进展生存期（PFS）也有显著改善。

在中期分析时，总生存期（OS）数据尚不成熟。安全性结果与Breyanzi三线治疗LBCL已知的安全性一致，在二线治疗中没有发现新的安全问题。

TRANSFORM研究结果首次表明，在复发或难治性LBCL患者中，一种治疗方法比标准的高剂量化疗和干细胞移植疗法更有效，并且首次证明CD19导向的CAR-T细胞疗法作为二线治疗的潜力。

BMS将完成对TRANSFORM研究数据的评估，并期待着在即将召开的医学会议上分享结果，并与监管机构沟通。（生物谷Bioon.com）

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