日前,专注于为癌症患者开发新型免疫疗法的生物公司Cellectis宣布在公开募股中获得1.64亿美元的资金,将用于推进其“即用型”CAR-T疗法项目。Cellectis拥有18年的基因编辑经验,其先锋的TALEN?技术和开创性的电击系统PulseAgile为开发安全有效的下一代免疫疗法奠定了基础。与为患者量身定制的自体CAR-T免疫疗法不同的是,Cellectis使用基因编辑来创建性价比高的、来自...
4月9日,CART疗法纳入美国医保,给特定患者带来巨大福利。然而CART治疗所引发的并发症也不容忽视。近日宾夕法尼亚大学发表CAR-T治疗中CRS的分级标准及应用数据。此文刊登于Journal of Hematology & Oncology (2018),现整理如下以飨读者。摘要以CD19为靶点的嵌合抗原受体(Chimeric antigen receptor,CAR) T细胞治疗在复发...
伟大的科学家霍金曾在干细胞展望纪录片中表示,“医学界的新时代已经近在眼前,不久的将来,人体任何疾病都可医治,全靠我们体内那些拥有异能的细胞,它们叫干细胞。”霍金是一名渐冻症患者,这类疾病尚缺乏有效治疗手段,许多科学家将希望寄托于干细胞。事实上,干细胞治疗渐冻症已有几十年的研究历史,目前新一轮临床研究正在进行中。根据CBS新闻4月8日报道,美国麻省总医院正在开展干细胞治疗渐冻症的临床研究,采用患者骨...
2017年是CAR-T疗法的元年,我们见证了两款CAR-T疗法的上市。日前,《科学》杂志推出了新兴的癌症免疫疗法的特刊,回顾这些领域所取得的成就。在上次的文章中,我们为大家回顾了最为人熟悉的癌症免疫疗法——免疫检查点抑制剂。在今天的文章中,我们一起了解风头正盛的CAR-T细胞疗法。CAR-T细胞疗法属于过继性T细胞转移(adoptive T-cell transfer,ACT)的一种,这是输血医学...
年龄相关性黄斑变性(age related macular degeneration, AMD)可以说是中老年人的视力“杀手”。在美国,它是年过65岁的老人失明的第一大原因。随着世界范围内社会老龄化趋势的上升,它的发病率也在不断升高。AMD分为干性和湿性两种,其中干性AMD是由于视网膜色素上皮细胞(retinal pigment epithelium, RPE)退化和死亡,导致感光细胞的功能失常和...
近日,Magenta Therapeutics宣布在MGTA-456脐带血干细胞移植的2期临床研究中,首名遗传代谢异常患者接受了治疗。遗传代谢紊乱可能导致受影响的儿童残疾和早逝。骨髓移植通常是首选或唯一可用的治疗方法。然而,许多患者往往没有良好匹配的干细胞供体。脐带血可以为这些患者提供干细胞良好匹配的来源,因为脐带血移植对人类白细胞抗原(HLA)相合位点要求较低。研究表明,骨髓移植需要满足一共6个...
记者8日从安徽省干细胞学会获悉,北大“渐冻症”女博士娄滔的细胞已被科研人员“重编程”为诱导多能干细胞(iPSC),将通过再研究以促进渐冻症的早日诊断和“精准”治疗。渐冻症,即被称为世界五大绝症之首的肌肉萎缩性侧索硬化症(Amyotrophiclateralsclerosis,ALS),是一种渐进且致命的神经退行性疾病。由于运动神经元的损害,患者表现为骨骼肌萎缩、无力以至完全瘫痪。2018年1月4日...
4月4日,礼来和Sigilon达成一项糖尿病细胞疗法合作开发协议,Sigilon公司将利用独特的Afibromer?技术开发I型糖尿病细胞疗法。细胞疗法产品在肿瘤领域开发愈加成熟,但是细胞疗法和糖尿病如何牵扯在一起?笔者在这里将会简单介绍礼来和Sigilon公司的此项合作,并对Sigilon公司Afibromer?技术做一分享。细胞疗法如何治疗糖尿病CAR-T为代表的细胞疗法在肿瘤领域的突破性进展...
CMS(美国医疗保险与医疗服务中心)已同意为特定肿瘤患者支付数十万美元,用于CAR-T治疗。通过医疗保险B部分,CMS将为接受吉利德CAR-T治疗的患者支付40万美元,为接受诺华CAR-T治疗的患者支付50万美元。该医疗保险涵盖了某些残障人士、晚期肾癌患者或65岁及以上的患者。Kymriah(诺华)和Yescarta(吉利德)的CAR-T都于去年获批,并且都价格不菲分别为47.5万和37.3万。尽...
糖尿病是严重危害人类健康的最主要慢性病之一,其治疗目前仍是全球医疗的棘手问题。近一个世纪以来,胰岛素替代疗法是1型糖尿病(T1DM)患者的标准治疗方法。然而,饮食、运动和其他因素的变化使其无法生理性调节血糖浓度以完全控制血糖稳定,也不能控制胰岛素过多或过少所引起的并发症,且不能避免远期并发症的发生[1]。胰岛细胞移植以其能够生理性分泌胰岛素的优势为糖尿病治疗提供了新的途径,但由于胰腺供体不足及移植...
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