2022-05-27至2022-05-28
上海
据世界卫生组织 （WHO） 统计，超过全球人口的5%，即4.66亿人患有致残性听力障碍，其中3400万是儿童。尽管研究发现超过120个基因与非综合征型或综合征型耳聋相关（http：//hereditary hearing loss.org/），但临床上对于遗传性感音神经性聋的治疗除了佩戴助听器和植入人工耳蜗等，尚无任何有效的药物治疗手段。在非综合征型遗传性耳聋中，常染色体隐性遗...
自1979年被发现以来，p53基因一直是肿瘤学研究的焦点之一。在Pubmed数据库中用p53为关键词搜索，可以找到超过十万篇文献。在 Nature 杂志2017年的一项统计中，p53基因以绝对优势位列过去几十年最热门研究基因榜第一名。在多种肿瘤中，p53是一个拥有广泛而强大功能的抑癌基因，超过一半的肿瘤患者携带了p53基因突变。p53基因的突变是肿瘤发生、发展、治疗耐药性和...
基因治疗公司Homology Medicines近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已通知该公司：其基因疗法HMI-102治疗苯丙酮尿症（PKU）成人患者的pheNIX研究已被临床暂停，原因是需要修改该研究的风险缓解措施，以响应肝功能测试升高的观察结果。该公司预计将在30天内收到正式的临床暂停函。Homology Medicines计划在FDA进一步明确之后提供一份更新。Homology Me...
mRNA除了应用于传染病疫苗之外，作为一项平台技术，还有广阔的应用空间，mRNA技术领导者Moderna和BioNTech已经开始了mRNA癌症疫苗的相关研究。近日，美国梅奥医学中心的研究人员在 Science Advances 期刊发表了题为：Efficient healing of large osseous segmental defects using optimized ...
肾上腺脊髓神经病-AMN（图片来源：epainassist.com）-基因治疗公司SwanBio Therapeutics近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予SBT101快速通道资格（FTD）：用于治疗肾上腺脊髓神经病（adrenomyeloneuropathy，AMN）。快速通道资格（FTD）旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。在研药物获得快...
蜱虫（Tick）是一种传播人兽共患病的重要媒介。作为严格的吸血性节肢动物，蜱几乎可以叮咬陆地上所有的动物，且吸血时间长、吸血量大、生活史复杂。这些特点使蜱携带了最广泛的病原体种类，包括病毒、细菌、真菌、寄生虫；传播40余种疾病，如莱姆病、森林脑炎、克里米亚-刚果出血热、发热伴减少综合征、立克次体病、无形体病、巴贝西虫病等，可导致死亡或慢性后遗症，严重影响生活质量。莱姆病，是伯氏疏螺旋体...
艾滋病（HIV）是获得性免疫缺陷综合征的简称，由感染HIV病毒引起。HIV是一种能攻击人体免疫系统的病毒，它把人体免疫系统中最重要的CD4+T细胞作为主要攻击目标，大量破坏该细胞，经过数年、甚至长达10年或更长的潜伏期后发展成艾滋病病人，使人体丧失免疫功能，因抵抗力极度下降会出现多种感染，后期常常发生恶性肿瘤，以至全身衰竭而死亡。据联合国艾滋病规划署数据，目前全球范围内现存HIV携带者...
安斯泰来（Astellas）近日公布了基因疗法AT845治疗晚发型庞贝病（LOPD）1/2期FORTIS试验的中期安全性数据。AT845是一种在研的腺相关病毒（AAV）基因替代疗法，用于传递功能性α-葡萄糖苷酶（GAA）基因，直接在患者肌肉细胞中表达酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）。AT845有潜力成为一种同类最佳疗法。FORTIS是一项正在进行的多中心、开放标签、剂量递增、首个人体临床试验，旨在确定...
寻常性痤疮（Acne vulgaris）是一种高度遗传性皮肤病，其主要会影响机体的面部皮肤，严重发炎的皮损或会给患者留下永久性的疤痕，且与长期的社会心理影响有关。近日，一篇发表在国际杂志Nature Communications上题为“Genome-wide association meta-analysis identifies 29 new acne susceptibility loci”的...
“再也不熬夜了！ ！ ！”多少年轻人在半夜恋恋不舍地放下手机后，顶着黑眼圈在心里默默地发誓，“以后再也不熬夜了”，又有多少年轻人，在一遍又一遍地发誓后，还是“义无反顾”地拿起了手机。然而，“出来混总是要还的”，你熬过多少夜，就有多少头发像蒲公英一样“随风飘逝”。脱发总是“秃”如其来，发际线也逐渐长成了手机屏的样子。如今，脱发已经成为当代年轻人最头疼的问题之一，因为脱发极大地...
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