2022-05-27至2022-05-28
上海
CRISPR-Cas9是对微生物、动植物，以及人类基因组进行修饰的强有力工具。在医疗保健领域，CRISPR-Cas9基因编辑为治愈遗传病、癌症，乃至心脏病等重大疾病带来了前所未有的希望。但这一切的前提是DNA被正确的修饰，而没有产生意外的变化。在进行CRISPR基因编辑时，脱靶性是一个重点关注的问题，因为这可能会破坏其他功能基因从而带来严重后果。此外，在目标位点附近导致基因组产生较大结...
脑转移是导致乳腺癌患者死亡的主要原因，缺乏临床试验以及血脑屏障的存在往往会限制乳腺癌患者的治疗；近日，一篇发表在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上题为“Combination of tucatinib and neural stem cells secreting anti-HER2 antibody prolongs surv...
近日，弗吉尼亚大学医学院的研究表明，一种新开发的基因疗法可以治疗德拉韦综合征(Dravet syndrome，一种严重的癫痫)，并有可能延长患有这种疾病的人的生存时间。这项由弗吉尼亚大学马诺杰·K·帕特尔(Manoj K.Patel)、埃里克·R·温格特(Eric R.Wengert)和他们的合作者进行的新研究，展示了实验性疗法如何恢复细胞的正常功能，并减少实验室小鼠的癫痫发作。这项研究建立在其他...
钠离子通道是细胞膜上存在的一种允许少量的钠离子顺其电化学梯度进入细胞内的蛋白质通道。在心脏中，钠离子通道告诉心肌细胞何时收缩并传递信号，从而让心脏向全身输送血液。对于疾病或创伤导致心肌细胞受损，通常会导致心脏心律失常等多种心脏疾病。通过基因治疗，将负责产生钠离子通道蛋白的基因导入心脏细胞，从而增强心脏细胞的电兴奋性和动作电位传导，可以用来治疗心律失常等多种心脏病。然而，电压门控钠离子通...
刘如谦（David Liu）团队在 Nature 发表了题为：A bacterial cytidine deaminase toxin enables CRISPR-free mitochondrial base editing 的研究论文，成功问鼎线粒体研究领域圣杯，开发了一种不依赖CRISPR的碱基编辑器——DdCBE，能够实现对线粒体基因组（mtDNA）的精准编辑，这为研究线粒体遗传病和治疗...
Nature发表了刘如谦（David Liu）团队的题为：A bacterial cytidine deaminase toxin enables CRISPR-free mitochondrial base editing 的研究论文，刘如谦团队发现并命名了一种细菌毒素——DddA，它可以催化双链DNA（dsDNA）中胞苷的脱氨，将胞嘧啶（C）转化为尿嘧啶（U）。将DddA分裂半体与转录激活子样...
-拜耳（Bayer）全资子公司BlueRock Therapeutics近日宣布，与大学健康网络（University Health Network，UHN）合作，在评估DA01治疗晚期帕金森病（PD）患者的开放标签1期研究（Ph1）中对首例患者进行了给药治疗。DA01是一种多能干细胞衍生的多巴胺能神经元，是同类首个细胞疗法，有潜力再生失去的功能，并可能改善和逆转帕金森病。目前，DA01正在一部分...
最近，《国际肥胖杂志》上发布了一项研究发现：删除雄性小鼠与肥胖相关的基因，可大幅减少脂肪量。该研究成果可能会对肥胖患者的治疗产生重大影响，如果这项技术能应用于人类，那意味着敲除肥胖特定基因，不运动不节食，躺着也能瘦下来。该项研究由加拿大西安大略大学舒立克医学-牙医学学院Silvia Penuela领导的一个解剖学和细胞生物学研究团队进行，在博士候选人Brent Wakefield的...
一项研究表示：连续半年，每月接受一次基因疗法，不仅寿命延长达到41.4%，而且肌肉力量提高33%，青壮年期延长25%以上，各种器官都出现年轻化迹象，连毛发都出现了“返老还童”一般的“逆生长”。这是近期抢先发表在《bioRxiv》预印本平台上的一项研究“New intranasal and injectable gene therapy for healthy life extension”所展...
蓝鸟生物（bluebird bio）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已延长了其2款慢病毒载体基因疗法生物制品许可申请（BLA）的审查期，分别为：Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel，含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞）治疗β地中海贫血，以及Skysona（elivaldogene autotemcel，eli-cel，Lent...
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