2022-05-27至2022-05-28
上海
罗氏旗下基因治疗公司Spark Therapeutics与NeuExcell Therapeutics达成了一项基因治疗合作，旨在为亨廷顿病（HD）患者开发一种安全有效的治疗方法。HD是一种无法治愈的遗传性大脑疾病，由4号染色体上的一个缺陷基因引起。由于该疾病影响大脑的不同部位，因此会影响运动、行为和认知。患者走路、思考、推理、吞咽和说话变得越来越困难。最终，将需要全职护理。与HD相关的并发症通常...
Alnylam近日宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了vutrisiran的营销授权申请（MAA），这是一种在研的RNAi疗法，每3个月皮下注射一次，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）成人患者。目前，vutrisiran治疗hATTR-PN成人患者的新药申请（NDA）正在接受美国FDA的优先审查，《处方药用户收费法》（PDUFA）目标日期为2022年4月14...
mRNA疗法最早应用在肿瘤治疗中，通过将编码细胞因子等特定蛋白的mRNA注射到肿瘤内，起到激活免疫应答的作用。但是这一技术还面临着脱靶毒性和瘤内给药困难的问题，此前基于细胞因子的癌症免疫疗法所获得的临床成功并不多。赛诺菲与BioNTech合作研发了一款黑色素瘤mRNA疗法，在Science Translational Medicine的封面论文中，研究人员介绍了这款疗法的临床前开发...
人们对类风湿性关节炎(RA)发病机制的认识不断加深，极大地推动了RA有效治疗方案的发展。然而，部分患者对现有治疗的反应不足，长期给药或在非靶点分布所伴随的全身毒性，以及由于生物利用度不佳而导致的综合疗效，仍然是RA完全缓解过程中尚未解决的问题。到目前为止，这些存在的局限性激发了人们对纳米药物治疗类风湿关节炎的全面学术研究。为了提高类风湿关节炎(RA)的给药效率，制备了多种物理化学性质可控、药物释放...
9月8日，ProQR Therapeutics宣布与礼来达成全球许可和研究合作，致力于发现、开发和商业化治疗肝脏和神经系统遗传性疾病的潜在新药。两家公司将利用ProQR专有的Axiomer？RNA编辑平台，推动新靶点药物的临床开发和商业化。两家公司将合作开发多达5个靶点药物。根据协议，ProQR将获得总计5000万美元，其中包括2000万美元的预付款，以及3000万美元的普通股股权投资...
上海交通大学系统生物医学研究院的蔡宇伽团队在《自然-生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）杂志上发表了一篇题为：Lentiviral delivery of co-packaged Cas9 mRNA and a Vegfa-targeting guide RNA prevents wet age-related macular deg...
随着生命科学领域的研究进步，细胞与基因疗法的研发得到了越来越多的关注与重视。在为患者提供多样治疗选择的同时，该类创新疗法也促使医药行业的融资交易持续升温。据不完全统计，近1个月内，罗氏（Roche）公司以超60亿美元布局细胞和基因疗法。细胞疗法方面，罗氏旗下子公司与Adaptimmune Therapeutics达成总价值可能超过30亿美元的合作，治疗多种肿瘤适应症；基因疗法方面，...
2021 年9月7日，NeuExcell Therapeutics 和 罗氏集团子公司Spark Therapeutics （RO、ROG；OTCQX；RHHBY）宣布了一项基因治疗合作协议，旨在为亨廷顿舞蹈症（HD）患者开发一种安全有效的治疗方法。根据协议条款，Spark Therapeutics 将获得 NeuExcell专有的神经再生基因治疗平台的使用权。NeuExcell 的研发团队将与 ...
2019年2月28日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了诺西那生钠（活性成分：诺西那生）上市。这是一款由渤健和Ionis Pharmaceuticals合作研发的反义寡核苷酸（ASO）疗法，用于治疗脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA），也是国内首个获批的RNA疗法。脊髓性肌萎缩症是一种常染色体隐形遗传病，也被称为进行性肌萎缩症。患者按照...
今天美国生物技术公司BioMarin的AAV基因疗法BMN307的一个一期临床因为临床前动物实验发现有致癌风险而被FDA叫停，BMRN同时也停止了美国以外患者的入组。BMN307是一个苯酮酸尿症（PKU）的基因疗法，载体是AAV5、表达苯丙氨酸羟化酶（PAH）。小鼠敲除PAH基因和一个免疫相关基因使用最高剂量BMN307一年后发现~10%动物有肝癌发生，但24周时没有发现此类癌变、大动物中也没有观...
尊敬的 先生/女士
您已注册成功，注册信息及注意事项已发到联系人及参会人邮箱，请注意查收。如未收到，请联系大会联系人。
