2022-05-27至2022-05-28
上海
近年来，基因疗法在遗传疾病治疗中的表现有目共睹，作为一种能从疾病的源头进行治疗的疗法，基因疗法的发展给了许多被遗传病困扰的患者治愈的希望。 基因疗法的载体多为血清型AAV（AAV1、AAV2、AAV3……），一般通过静脉注射进行全身给药。在一些神经系统疾病的治疗中，基因疗法则需要进行颅内或鞘内注射给药，这种给药方式对外科专业知识和技能的要求较高。虽然全身给药...
2019年，David Liu教授的实验室开发出了先导编辑技术（Prime Editing），这一技术对基因进行的编辑处理类似于用文字处理器修改拼写错误，通过“搜索”来插入、替换或删除目标DNA序列。但对于长度超过100个碱基对的序列，先导编辑的效率并不高。12月9日，在Nature Biotechnology上发表的一项最新研究中，David Liu教授领导的研究团队在先导编...
近日，中国科学院国家纳米科学中心李乐乐课题组报道了一种方法学以实现利用蛋白酶调控核酸功能，并以此为基础实现了两种肿瘤促转移标志物的空间选择性成像分析。蛋白酶是一类具有蛋白水解活性的酶，参与调节几乎所有的生理过程。蛋白酶活性的异常与多种病理有关。例如，许多蛋白酶在癌细胞中过表达，被认为是恶性肿瘤的重要生物标志物。在过去十年，大量蛋白酶响应型多肽探针和药物传递系统被开发用于生物成像和疾病治...
生物体内，复杂的基因网络是细胞发挥功能的基础。特定环境下，不同基因间相互交流将决定细胞命运。发展操控生物系统分子工具的一个重要目标是能够人为构建基因回路以调控细胞功能或控制细胞表型。比如，细胞内原本独立表达的X与Y两个基因，在引入人为构建的合成回路后，RNA-X能发挥调控RNA-Y表达的作用（图1）。试想，在癌细胞中，如果X为原癌基因， Y为抑癌基因，在两者间建立基因回路，以原癌基因诱发抑癌基因表...
俄亥俄州立大学化学与生物工程学院的James Lee课题组发明了一种细胞纳米化生物芯片，在数量级上提高外泌体生产和核酸包载效率，在靶向性和疗效上大大超越目前临床实验正在测试的外泌体包载的基因治疗药物！这些结果发表在《Nature Biomedical Engineering》上。外泌体是细胞内的多囊体分泌到细胞外，半径为40-150 nm的囊泡，在生理状态下介导细胞间通讯。作为基因治疗中的核酸载体...
-p53是一种能保护细胞免于DNA损伤的特殊蛋白，在利用CRISPR技术进行基因编辑时其能被激活；而失活的p53突变是癌症中最丰富的遗传改变，携带突变p53的细胞往往拥有一定的生存优势，其最终可能会导致癌症发生。近日，一篇发表在国际杂志Cancer Research上题为“CRISPR/Cas9-induced DNA damage enriches for mutations in a p53-...
作为第三代基因编辑技术的代表，CRISPR／Cas9系统已经凭借其成本低廉、简便易用成为生物医学领域内的高效工具，一度被科研人员称为“瑞士军刀”。目前，CRISPR／Cas9系统已广泛应用于细胞基因编辑、基因调节、基因敲除动物模型的构建、人类疾病动物模型的治疗研究等领域。然而，随着研究的深入，这把“瑞士军刀”的另一面逐渐显现。研究发现，CRISPR具有重大的潜在风险，包括脱靶效应、染色...
2021年11月22日，由全球领先的生物制药企业勃林格殷格翰主办的2021年“创新大赛”总决赛在上海张江科学城ATLATL飞镖加速器圆满收官。经过商业路演及评审团投票，愈方生物（Juvensis Therapeutics）崭露头角，摘得桂冠！大赛上上海浦东新区科技和经济委员会副主任徐敏栩表示：“长期以来，上海始终着力于提升创新策源能力。为贯彻落实中央《引领区意见》，浦东新区发布了大企业开放创新中心...
环状rna是一类新的非编码rna，在肾细胞癌(RCC)的发生发展中发挥重要作用。但ciRS-7在RCC中的作用机制及治疗作用尚不清楚。通过实时荧光定量PCR、CCK-8、创面愈合、transwell、菌落形成、Edu、肿瘤异种移植和肺转移等一系列体内外实验，探讨了ciRS-7在NSG小鼠中的作用机制和治疗作用。ciRS-7在RCC肿瘤组织和细胞系中高表达，高表达与肿瘤大小、高Fuhrman分级和低...
基因编辑龙头公司CRISPR Therapeutics近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX110再生医学先进疗法（RMAT）资格：这是一款由该公司全资拥有的基因编辑同种异体CAR-T细胞疗法，用于治疗复发或难治性CD19+B细胞恶性肿瘤。CRISPR Therapeutics利用CRISPR/Cas9基因编辑技术，对来源于健康供体的T细胞进行3次基因编辑，允许其CAR-T细胞“通用...
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